Europejska Agencja Leków (EMA) ogłosiła pozytywne decyzje dla dziesięciu nowych preparatów farmaceutycznych podczas majowego posiedzenia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP). Wśród zatwierdzonych terapii dominują innowacyjne leki onkologiczne oraz preparaty przeznaczone do leczenia rzadkich chorób genetycznych. O jakich lekach mowa? Zaraz wszystko dokładnie wyjaśnimy!

Przełomowe terapie genowe i onkologiczne otrzymują zielone światło

Szczególną uwagę zwraca Aucatzyl (obecabtagene autoleucel), który otrzymał warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Ten innowacyjny preparat jest przeznaczony do leczenia nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych B - agresywnego nowotworu białych krwinek. Lek został objęty programem PRIME EMA, który zapewnia wzmocnione wsparcie naukowe i regulacyjne dla obiecujących terapii mogących zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne.

Równie znaczące jest zatwierdzenie Blenrep (belantamab mafodotin) do leczenia nawrotowego lub opornego na leczenie szpiczaka plazmocytowego. Ta rzadka i nieuleczalna choroba komórek plazmatycznych dotyka głównie dorosłych po 60. roku życia, stanowiąc poważne wyzwanie terapeutyczne dla onkohematologów.

Nowe możliwości w leczeniu chorób rzadkich

Komitet przyznał warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Ezmekly (mirdametinib), przeznaczonego do leczenia nerwiaków splotowatych u pacjentów pediatrycznych i dorosłych z neurofibromatozą typu 1. To dziedziczne schorzenie charakteryzuje się rozwojem łagodnych guzów wzdłuż nerwów, znacząco wpływając na jakość życia pacjentów. Szczególnie ważne dla pediatrii jest zatwierdzenie Maapliv (aminokwasy) w ramach procedury wyjątkowych okoliczności. Preparat jest przeznaczony do leczenia choroby moczu klonowego (MSUD) u pacjentów od urodzenia. To rzadkie zaburzenie genetyczne uniemożliwia organizmowi rozkład określonych aminokwasów występujących w białkach, prowadząc do gromadzenia się szkodliwych substancji we krwi i moczu.

Innowacje w terapii nowotworów piersi i stwardnienia rozsianego

Itovebi (inavolisib) otrzymał pozytywną opinię do leczenia dorosłych z miejscowo zaawansowanym i przerzutowym rakiem piersi z mutacją PIK3CA, dodatnim receptorem estrogenowym (ER) i ujemnym HER2. Ten ukierunkowany molekularnie lek otwiera nowe perspektywy w personalizowanej onkologii.

W obszarze neurologii znaczące jest zatwierdzenie Riulvy (fumaran tegomilu) do leczenia nawracająco-remitującej postaci stwardnienia rozsianego u dorosłych i dzieci od 13. roku życia. Ten preparat, złożony w ramach aplikacji hybrydowej, łączy dane przedkliniczne i kliniczne już zatwierdzonego produktu referencyjnego z nowymi badaniami.

Leki biopodobne i leki generyczne poszerzają dostępność terapii

Komitet pozytywnie zaopiniował trzy leki biopodobne zawierające denosumab: Bomyntra, Conexxence i Rolcya. Bomyntra jest przeznaczona do zapobiegania zdarzeniom kostnym u dorosłych ze złośliwymi nowotworami z zajęciem kości oraz leczenia guza olbrzymiokomórkowego kości. Conexxence i Rolcya znajdą zastosowanie w terapii osteoporozy - choroby powodującej kruchość kości u kobiet po menopauzie i mężczyzn z podwyższonym ryzykiem złamań.

Dodatkowo zatwierdzono lek generyczny Emtricitabine/Tenofovir alafenamide Viatris do leczenia zakażeń HIV-1 u dorosłych i młodzieży, co zwiększy dostępność skutecznej terapii antyretrowirusowej.

Rozszerzenie wskazań dla czterech już zarejestrowanych leków

CHMP pozytywnie zaopiniował rozszerzenie wskazań dla czterech preparatów już dostępnych na rynku europejskim. Imfinzi otrzymał nowe wskazanie w leczeniu mięśniowo-inwazyjnego raka pęcherza moczowego (MIBC). Lek w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną jako terapia neoadjuwantowa, a następnie w monoterapii jako leczenie adjuwantowe po radykalnej cystektomii, będzie stosowany u dorosłych z resekcyjnym MIBC.

Rezolsta zyskał rozszerzenie dotychczasowych wskazań o możliwość stosowania w skojarzeniu z innymi lekami antyretrowirusowymi w leczeniu zakażeń HIV-1 u dorosłych oraz pacjentów pediatrycznych od 6. roku życia o masie ciała co najmniej 25 kg.

Szczególnie istotne dla pediatrii jest rozszerzenie wskazań Saxenda o leczenie dzieci w wieku od 6 do 12 lat. Preparat będzie stosowany jako uzupełnienie zdrowego odżywiania i zwiększonej aktywności fizycznej w kontroli masy ciała u dzieci z otyłością (BMI ≥95. percentyl) i masą ciała ≥45 kg. Terapię należy przerwać i ponownie ocenić, jeśli pacjenci nie stracili co najmniej 4% BMI lub wskaźnika BMI z-score po 12 tygodniach stosowania dawki 3,0 mg/dzień.

Tevimbra otrzymał nowe wskazanie w leczeniu raka nosogardła (NPC). W skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną będzie stosowany w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z nawrotowym NPC nieresekcyjnym chirurgicznie, nienadającym się do radioterapii kuracyjnej lub przerzutowym.

Ponowne rozpatrzenie wcześniejszych decyzji

W ramach procedur ponownego rozpatrzenia, Komisja Europejska uchyliła 28 czerwca 2024 roku odmowę pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Aplidin (plitidepsin), preparatu przeznaczonego do leczenia szpiczaka plazmocytowego. W związku z tą decyzją Komisja zleciła EMA ponowne rozpoczęcie procedury rozpatrzenia negatywnej opinii CHMP z grudnia 2017 roku.

Równolegle, podmiot odpowiedzialny za Winlevi (clascoterone), lek przeznaczony do leczenia trądziku pospolitego, złożył wniosek o ponowne rozpatrzenie negatywnej opinii przyjętej podczas kwietniowego posiedzenia komitetu w 2025 roku. Po otrzymaniu uzasadnienia tych wniosków, CHMP ponownie przeanalizuje swoje stanowiska i wyda ostateczne rekomendacje.

Inne rzeczy, o których warto wspomnieć

Nie wszystkie wnioski spotkały się z aprobatą komitetu. Atropine sulfate FGK (atropina) nie otrzymała pozwolenia na stosowanie pediatryczne w leczeniu krótkowzroczności u dzieci od trzech lat. Podobnie Kinselby (resminostat) otrzymał negatywną opinię w zakresie leczenia zaawansowanego mycosis fungoides i zespołu Sézary'ego - nowotworów komórek krwi głównie zajmujących skórę. Wycofano również aplikacje dla Teriparatide Ascend (teriparatyd) przeznaczonego do leczenia osteoporozy oraz wniosek o rozszerzenie wskazań dla Lutathera w leczeniu nowo zdiagnozowanych guzów neuroendokrynnych układu pokarmowego.

Komitet zakończył przegląd stosowania azytromycyny, rekomendując zmiany w jej wskazaniach w celu optymalizacji użycia i minimalizacji rozwoju oporności przeciwdrobnoustrojowej. Jednocześnie rozpoczęto przegląd leków zawierających ipidakrynę, stosowanych w różnych schorzeniach układu nerwowego, na wniosek irlandzkiej agencji regulacyjnej.

Podsumowanie

W maju 2025 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła dziesięć nowych leków, w tym nowoczesne terapie onkologiczne i genowe. Dla pacjentów z rzadkimi chorobami, jak neurofibromatoza typu 1 czy choroba moczu klonowego (MSUD), pojawiają się długo oczekiwane opcje leczenia. Nowe wskazania uzyskały m.in. Saxenda w leczeniu otyłości u dzieci oraz Imfinzi w terapii raka pęcherza. To ważne decyzje, które zwiększają dostępność skutecznych terapii dla dzieci i dorosłych. Dzięki zatwierdzeniu leków biopodobnych i generycznych możliwe będzie także tańsze leczenie HIV czy osteoporozy.

Bibliografia

  1. https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-19-22-may-2025 (dostęp z dnia 05.06.2025)